Դոնիդալորսեն
Դոնիդալորսեն (API)
Հետազոտական դիմում.
Դոնիդալորսենի ԱԴԲ-ն հակասենս օլիգոնուկլեոտիդ է (ԱՍՕ), որը հետազոտվում է ժառանգական անգիոէդեմայի (ՀԱԵ) և դրան առնչվող բորբոքային վիճակների բուժման համար։ Այն ուսումնասիրվում է ՌՆԹ-նպատակային թերապիաների համատեքստում՝ նպատակ ունենալով նվազեցնել արտահայտությունը։պլազմային պրեկալիկրեին(KLKB1 mRNA): Հետազոտողները Դոնիդալորսենն օգտագործում են գեների լռեցման մեխանիզմները, դեղաչափից կախված ֆարմակոկինետիկան և բրադիկինինով պայմանավորված բորբոքման երկարատև վերահսկողությունը ուսումնասիրելու համար:
Ֆունկցիա՝
Դոնիդալորսենը գործում է ընտրողաբար կապվելովKLKB1mRNA-ն՝ նվազեցնելով պլազմային պրեկալիկրեինի արտադրությունը, որը կալիկրեին-կինին համակարգի հիմնական ֆերմենտ է, որը պատասխանատու է ՀԱԷ-ի դեպքում այտուցվածության և բորբոքման առաջացման համար: Կալիկրեինի մակարդակը իջեցնելով՝ Դոնիդալորսենը նպաստում է ՀԱԷ-ի նոպաների կանխարգելմանը և նվազեցնում հիվանդության բեռը: Որպես ակտիվ դեղամիջոց (ԴԿ)՝ այն ծառայում է որպես ՀԱԷ-ի երկարատև ազդեցության, ենթամաշկային ներարկումների բուժման մշակման հիմնական թերապևտիկ բաղադրիչ:
