Գիվոսիրան
Գիվոսիրան (API)
Հետազոտական դիմում.
Գիվոսիրան ԱՖԻ-ն սինթետիկ փոքր խանգարող ՌՆԹ (siRNA) է, որն ուսումնասիրվել է սուր լյարդային պորֆիրիայի (AHP) բուժման համար։ Այն հատկապես թիրախավորում էԱԼԱՍ1գենը (ամինոլևուլինաթթվի սինթազ 1), որը մասնակցում է հեմի կենսասինթեզի ուղուն: Հետազոտողները օգտագործում են Գիվոսիրանը՝ ՌՆԹ-ի ինտերֆերենցիայի (RNAi) վրա հիմնված թերապիաները, լյարդի վրա կենտրոնացած գեների լռեցումը և պորֆիրիայի և դրանց հետ կապված գենետիկական խանգարումների հետ կապված նյութափոխանակության ուղիների մոդուլյացիան ուսումնասիրելու համար:
Ֆունկցիա՝
Գիվոսիրանը գործում է՝ նվազեցնելով արտահայտությունըԱԼԱՍ1լյարդի բջիջներում, դրանով իսկ նվազեցնելով թունավոր հեմի միջանկյալ նյութերի, ինչպիսիք են ALA-ն (ամինոլևուլինաթթու) և PBG-ն (պորֆոբիլինոգեն), կուտակումը: Սա օգնում է կանխել սուր լյարդային պորֆիրիայի հետ կապված նյարդավիսցերալ նոպաները: Որպես ակտիվ դեղամիջոց (API), Գիվոսիրանը RNAi-ի վրա հիմնված թերապևտիկ միջոցների ակտիվ դեղագործական բաղադրիչ է, որոնք նախատեսված են ենթամաշկային ներարկման միջոցով AHP-ի երկարատև վերահսկողություն ապահովելու համար:
