Ինկլիսիրան նատրիում
Ինկլիսիրան նատրիում (API)
Հետազոտական դիմում.
Ինկլիսիրան նատրիումի API-ն (ակտիվ դեղագործական բաղադրիչ) ուսումնասիրվում է հիմնականում ՌՆԹ-ին ինտերֆերենցիայի (RNAi) և սրտանոթային թերապիայի ոլորտում: Որպես PCSK9 գենը թիրախավորող երկկողմանի siRNA, այն օգտագործվում է նախակլինիկական և կլինիկական հետազոտություններում՝ LDL-C (ցածր խտության լիպոպրոտեին խոլեստերին) մակարդակի իջեցման համար երկարատև ազդեցության գեների լռեցման ռազմավարությունները գնահատելու համար: Այն նաև ծառայում է որպես մոդելային միացություն siRNA-ի առաքման համակարգերի, կայունության և լյարդի վրա թիրախավորված ՌՆԹ թերապիայի ուսումնասիրության համար:
Ֆունկցիա՝
Ինկլիսիրան նատրիումի API-ն գործում է՝ լռեցնելով PCSK9 գենը լյարդի բջիջներում, ինչը հանգեցնում է PCSK9 սպիտակուցի արտադրության նվազմանը: Սա հանգեցնում է LDL ընկալիչների ավելի լավ վերամշակման և LDL խոլեստերինի ավելի մեծ մաքրման արյունից: Դրա գործառույթը որպես երկարատև ազդեցության խոլեստերինը իջեցնող միջոց նպաստում է դրա օգտագործմանը հիպերխոլեստերինեմիայի բուժման և սրտանոթային հիվանդությունների ռիսկի նվազեցման գործում: Որպես API, այն կազմում է Ինկլիսիրանի վրա հիմնված դեղամիջոցների հիմնական ակտիվ բաղադրիչը:
