Օլիգոնուկլեոտիդային API-ներ
-
Ինկլիսիրան նատրիում
Ինկլիսիրան նատրիումի API-ն (ակտիվ դեղագործական բաղադրիչ) ուսումնասիրվում է հիմնականում ՌՆԹ-ին ինտերֆերենցիայի (RNAi) և սրտանոթային թերապիայի ոլորտում: Որպես PCSK9 գենը թիրախավորող երկկողմանի siRNA, այն օգտագործվում է նախակլինիկական և կլինիկական հետազոտություններում՝ LDL-C (ցածր խտության լիպոպրոտեին խոլեստերին) մակարդակի իջեցման համար երկարատև ազդեցության գեների լռեցման ռազմավարությունները գնահատելու համար: Այն նաև ծառայում է որպես մոդելային միացություն siRNA-ի առաքման համակարգերի, կայունության և լյարդի վրա թիրախավորված ՌՆԹ թերապիայի ուսումնասիրության համար:
-
Դոնիդալորսեն
Դոնիդալորսենի ԱԴԲ-ն հակասենս օլիգոնուկլեոտիդ է (ԱՍՕ), որը հետազոտվում է ժառանգական անգիոէդեմայի (ՀԱԵ) և դրան առնչվող բորբոքային վիճակների բուժման համար։ Այն ուսումնասիրվում է ՌՆԹ-նպատակային թերապիաների համատեքստում՝ նպատակ ունենալով նվազեցնել արտահայտությունը։պլազմային պրեկալիկրեին(KLKB1 mRNA): Հետազոտողները Դոնիդալորսենն օգտագործում են գեների լռեցման մեխանիզմները, դեղաչափից կախված ֆարմակոկինետիկան և բրադիկինինով պայմանավորված բորբոքման երկարատև վերահսկողությունը ուսումնասիրելու համար:
-
Ֆիտուսիրան
Ֆիտուսիրան ԱՖԻ-ն սինթետիկ փոքր ինտերֆերենցող ՌՆԹ (siRNA) է, որը հիմնականում ուսումնասիրվում է հեմոֆիլիայի և մակարդման խանգարումների ոլորտում: Այն թիրախավորում էհակաթրոմբին (AT կամ SERPINC1)Լյարդում հակաթրոմբինի արտադրությունը նվազեցնելու համար գենի ներթափանցումը: Հետազոտողները Ֆիտուսիրանն օգտագործում են ՌՆԹ-ի ինտերֆերենցիայի (RNAi) մեխանիզմները, լյարդին հատուկ գեների լռեցումը և հեմոֆիլիա A և B հիվանդների մոտ կոագուլյացիայի վերականգնման նոր թերապևտիկ ռազմավարությունները ուսումնասիրելու համար՝ ինհիբիտորներով կամ առանց դրանց:
-
Գիվոսիրան
Գիվոսիրան ԱՖԻ-ն սինթետիկ փոքր խանգարող ՌՆԹ (siRNA) է, որն ուսումնասիրվել է սուր լյարդային պորֆիրիայի (AHP) բուժման համար։ Այն հատկապես թիրախավորում էԱԼԱՍ1գենը (ամինոլևուլինաթթվի սինթազ 1), որը մասնակցում է հեմի կենսասինթեզի ուղուն: Հետազոտողները օգտագործում են Գիվոսիրանը՝ ՌՆԹ-ի ինտերֆերենցիայի (RNAi) վրա հիմնված թերապիաները, լյարդի վրա կենտրոնացած գեների լռեցումը և պորֆիրիայի և դրանց հետ կապված գենետիկական խանգարումների հետ կապված նյութափոխանակության ուղիների մոդուլյացիան ուսումնասիրելու համար:
-
Պլոզասիրան
Պլոզասիրան ԱԴԲ-ն սինթետիկ փոքր խանգարող ՌՆԹ (siRNA) է, որը մշակվել է հիպերտրիգլիցերիդեմիայի և դրան առնչվող սրտանոթային և նյութափոխանակության խանգարումների բուժման համար: Այն թիրախավորում էAPOC3գեն, որը կոդավորում է ապոլիպոպրոտեին C-III-ը, որը տրիգլիցերիդների նյութափոխանակության հիմնական կարգավորիչ է: Հետազոտություններում Պլոզասիրանն օգտագործվում է RNAi-ի վրա հիմնված լիպիդների իջեցման ռազմավարությունների, գեների լռեցման յուրահատկության և երկարատև ազդեցության բուժումների ուսումնասիրության համար, ինչպիսիք են ընտանեկան խիլոմիկրոնեմիայի համախտանիշը (FCS) և խառը դիսլիպիդեմիան:
-
Զիլեբեսիրան
Զիլեբեսիրան ԱԴԲ-ն հետազոտական փոքր ինտերֆերենցող ՌՆԹ (siRNA) է, որը մշակվել է հիպերտոնիայի բուժման համար: Այն թիրախավորում էAGTգեն, որը կոդավորում է անգիոտենզինոգենը՝ ռենին-անգիոտենզին-ալդոստերոն համակարգի (ՌԱԱՍ) հիմնական բաղադրիչը: Հետազոտություններում Զիլեբեսիրանն օգտագործվում է արյան ճնշման երկարատև կարգավորման համար գեների լռեցման մոտեցումները, RNAi մատակարարման տեխնոլոգիաները և ՌԱԱՍ ուղու ավելի լայն դերը սրտանոթային և երիկամային հիվանդությունների դեպքում ուսումնասիրելու համար: