2021-12-06 թվականներին ԱՄՆ-ի ժամանակը, Acadia Pharmaceuticals- ը (NASDAQ. ACRAD) հայտարարեցին թմրամիջոցների թեկնածուի իր III փուլային կլինիկական փորձաքննության դրական արդյունքների մասին: III- ի փուլը, որը կոչվում է նարդոս, հիմնականում օգտագործվում է Rett համախտանիշի բուժման մեջ Trofinetide- ի անվտանգությունն ու արդյունավետությունը գնահատելու համար: Ընդհանուր առմամբ 189 առարկա է գրանցվել, 5-20 տարի 15 տարեկան բոլոր կանայք Rs- ով:
Նարդոսը 12 շաբաթվա ընթացքում կրկնակի կույր, պատահական, պլացեբո-վերահսկվող դատավարություն էր, RS վարքագծային հարցաթերթիկի (RSMQ) եւ կլինիկական արդյունքի համաշխարհային վարկանիշային մասշտաբի համակցված առաջնային առաջնային նշաններով (CGI-I), ինչպես գնահատվում է ծերանոցների եւ բժիշկների կողմից: Հիմնական միջնակարգ վերջնակետը նորածինների եւ փոքրիկների համար (CSBS-DP-IT-Social) հաղորդակցության եւ խորհրդանշական վարքի սանդղակն է, որը հիմնականում օգտագործվում է նորածինների եւ երիտասարդ երեխաների մոտ 6-24 տարեկանների զարգացման եւ զարգացման այլ զննումների համար:
Արդյունքները ցույց տվեցին, որ TrofinetIDe- ը զգալի բարելավումներ է ունեցել երկու հիմնական վերջնակետների համեմատ, համեմատած պլացեբոյի հետ: 12-րդ շաբաթվա ընթացքում RSBQ- ի եւ Trofinetide- ի RSBQ- ի ելակետից փոփոխությունները եղել են -1.7 vs -5.1 (p = 0.0175); CGI-I- ի գնահատականները 3.8 vs 3.5 են (p = 0.0030): Մինչդեռ CSBS-DP-IT-Social- ի ելակետից փոփոխությունը կազմել է -1.1 եւ -0.1 պլացեբոյի եւ Trofinetide- ի համար:
Թե լավանդու եւ առաջնային եւ առաջնային երկրորդական վերջնակետերը ցույց տվեցին Tropinetide- ի ներուժը Rs- ի բուժման համար, այնուամենայնիվ, հարկ է ուսումնասիրության բուժման արագությունը, որը կապված է առաջացող անբարենպաստ իրադարձությունների (թեյի) հետ, համեմատաբար, 2,1% եւ 17.2% -ով: Նրանց մեջ ամենատարածված անբարենպաստ իրադարձությունները հետեւյալն էին.
① Դիարխիա - Trofinetide- ը կազմել է 80,6% (որի 97.3% -ը մեղմ է մինչեւ չափավոր), իսկ պլացեբոն, 19,1%;
② փսխում - Trofinetide- ը կազմել է 26.9% (որի 96% -ը մեղմ է չափավոր), իսկ պլացեբոն, 9,6%;
③ Լուրջ անբարենպաստ իրադարձություններ տեղի են ունեցել երկու խմբերի սուբյեկտների 3.2% -ով:
Նարդոսի դատավարության առարկաները կշարունակեն ստանալ Trofinetide դատավարության ավարտից հետո կամ Lilac եւ Lilac-2 ընդլայնման ուսումնասիրությունների ավարտից հետո եւ> Նարդոսի ուսումնասիրությունը ավարտած առարկաների 95% -ը ընտրեց անցումը կայանալիք բժշկական նիստին:
Փոստի ժամանակ, FEB-17-2022