2021-12-06, ԱՄՆ ժամանակով, Acadia Pharmaceuticals-ը (Nasdaq: ACAD) հայտարարեց իր դեղամիջոցի թեկնածուի՝ Trofinetide-ի III փուլի կլինիկական փորձարկման դրական վերին գծի արդյունքների մասին:III փուլի փորձարկումը, որը կոչվում է Lavender, հիմնականում օգտագործվում է գնահատելու Trofinetide-ի անվտանգությունն ու արդյունավետությունը Rett համախտանիշի (RS) բուժման մեջ:Ընդամենը ընդգրկվել է 189 սուբյեկտ, բոլորը 5-20 տարեկան կանայք՝ ՌՍ-ով:
Lavender-ը կրկնակի կույր, պատահականացված, պլացեբոյով վերահսկվող փորձարկում էր 12 շաբաթվա ընթացքում՝ RS-ի վարքագծային հարցաշարի (RSBQ) և Կլինիկական արդյունքի գլոբալ գնահատման սանդղակի (CGI-I) համակցված առաջնային վերջնական կետերով, որոնք գնահատվել են համապատասխանաբար բուժքույրական անձնակազմի և բժիշկների կողմից:բանալին Երկրորդական վերջնակետը նորածինների և փոքր երեխաների համար հաղորդակցության և սիմվոլիկ վարքագծի զարգացման սանդղակն է (CSBS-DP-IT-Social), որը հիմնականում օգտագործվում է 6-24 տարեկան նորածինների և փոքր երեխաների սոցիալական, բանավոր և խորհրդանշական վարքագծի զարգացումը գնահատելու համար: ամսական տարիքից և կարող է օգտագործվել աուտիզմի դեպքում Զարգացման հետաձգման ախտանիշների և զարգացման այլ ուշացումների վաղ զննում, ինչպես գնահատվում է բուժքույրական անձնակազմի կողմից:
Արդյունքները ցույց են տվել, որ Trofinetide-ը զգալի բարելավումներ է ունեցել երկու առաջնային վերջնակետերում՝ համեմատած պլացեբոյի հետ:Պլացեբոյի և Trofinetide-ի համար RSBQ-ի բազային փոփոխությունները 12-րդ շաբաթվա ընթացքում եղել են -1,7 ընդդեմ -5,1-ի (p=0,0175);CGI-I միավորները եղել են 3,8 ընդդեմ 3,5-ի (p=0,0030):Միևնույն ժամանակ, CSBS-DP-IT-Social-ում բազային ցուցանիշից փոփոխությունը եղել է -1.1 և -0.1 համապատասխանաբար պլացեբոյի և Trofinetide-ի համար:
Lavender-ի և՛ առաջնային, և՛ առաջնային երկրորդային վերջնակետերը ցույց են տվել Trofinetide-ի ներուժը ՌՍ-ի բուժման համար, այնուամենայնիվ, պետք է նշել, որ ուսումնասիրության բուժման դադարեցման արագությունը՝ կապված արտակարգ անբարենպաստ իրադարձությունների (TEAEs) հետ, ավելի բարձր է եղել Trofinetide խմբի մոտ՝ համեմատած պլացեբոյի հետ: , երկուսը համապատասխանաբար կազմել են 2,1% և 17,2%։Դրանց թվում ամենատարածված անբարենպաստ իրադարձություններն էին.
① Դիարխիա – տրոֆինետիդը կազմել է 80.6% (որից 97.3%-ը եղել է թեթևից միջին ծանրության), իսկ պլացեբոը՝ 19.1%;
② Փսխում – Trofinetide-ը կազմել է 26,9% (որից 96%-ը եղել է թեթևից միջին ծանրության), իսկ պլացեբոը՝ 9,6%;
③ Լուրջ անբարենպաստ իրադարձություններ են տեղի ունեցել երկու խմբերի մասնակիցների 3.2%-ի մոտ:
Lavender փորձարկման առարկաները կշարունակեն ստանալ Trofinetide փորձարկման ավարտից հետո կամ Lilac-ի և Lilac-2-ի ընդլայնման բաց ուսումնասիրություններում, և սուբյեկտների >95%-ը, ովքեր ավարտել են Lavender-ի ուսումնասիրությունը, որոշել են անցնել Lilac-ի բաց պիտակի վրա: ընդլայնում Հետազոտությունը, արդյունքները կներկայացվեն առաջիկա բժշկական հանդիպմանը:
Հրապարակման ժամանակը՝ Փետրվար-17-2022